Daybue es el nuevo tratamiento para afectados por el síndrome de Rett. Y la FDA ha autorizado su uso en niños a partir de 2 años y adultos
Salud y bienestar: Doral Fl
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado recientemente el primer tratamiento para el síndrome de Rett, una enfermedad rara que afecta principalmente a mujeres. Más detalles a continuación.
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La FDA aprueba el primer tratamiento para el síndrome de Rett, una enfermedad que afecta principalmente a mujeres
La FDA indicó sobre la aprobación del tratamiento para el síndrome de Rett, en un comunicado. Esto marca un hito en la historia, ya que se trata del primer tratamiento para esta enfermedad neurológica.
Se trata de una solución oral llamada Daybue (trofinetide). En cuanto a su uso, la FDA ha indicado que los pacientes deberán ingerirlo dos veces al día, mañana y noche, y la dosis dependerá dependerá de su peso.
En cuanto al síndrome de Rett, es una enfermedad neurológica grave que afecta el desarrollo del cerebro, el habla y la coordinación física, y hasta el momento no tiene cura. Esta enfermedad afecta, según indica la FDA, a mujeres, ya que en hombres en poco frecuente. Aproximadamente 15.000 personas con afectadas por este síndrome en Estados Unidos.
En cuanto a las contraindicaciones del tratamiento, indicaron que los efectos secundarios son diarrea y pérdida de peso. Mientras que la fiebre, ansiedad y cansancio están entre los efectos menos frecuentes.
¿Qué es el síndrome de Rett?
Según indican en la web de Mayo Clinic, es un trastorno genético neurológico que provoca la pérdida progresiva de las capacidades motoras y del habla. Normalmente esta enfermedad en los bebés comienza a desarrollarse a partir de los 6 meses de vida, afectando su habilidad para gatear, caminar, comunicarse o usar las manos. Además, puede causar convulsiones, y discapacidades mentales.
Las causas se asocian a un trastorno genético. Los cambios genéticos que causa se producen al azar en el gen MECP2. Cabe destacar que no se sabe la causa exacta, por lo que este caso aún se está estudiando.
Síntomas del síndrome de Rett
- Retraso del crecimiento
- Pérdida de las habilidades de coordinación y movimiento
- Movimientos anormales de las manos
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Además, puede incluir, movimientos oculares extraños, problemas respiratorios, convulsiones, curvatura de la columna vertebral (escoliosis), alteraciones del sueño. Entre otras conductas inusuales.